bsp; 临床试验中，5名输血依赖患者接受单次编辑后的造血干细胞输注，平均16天摆脱输血依赖，总血红蛋白恢复正常水平。中位随访23个月未发生严重不良反应，首例患者已脱离输血超过28个月。 研究显示，基于碱基编辑的CS-101疗法在安全性和有效性上均展现出成为全球同类最佳(
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